【治愈遗传病新方法 科学家想用Crispr进行基因组手术】图示：加州大学伯克利分校(UC Berkeley)生物化学家、Crispr先驱詹妮弗?杜德纳(Jennifer Doudna)
网易科技讯 11月27日消息 ， 据国外媒体报道 ， 加州大学伯克利分校(UC Berkeley)生物化学家、Crispr先驱詹妮弗?杜德纳(Jennifer Doudna)与一家研究所合作 ， 期望将Crispr系统对患有遗传病的患者进行基因组手术 ， 让未来的基因组外科医生将使用Crispr的分子剪刀功能在遗传源代码中移除或替换掉有缺陷的基因 ， 从而治愈遗传疾病 。
德莱尼·范·里珀（Delaney Van Riper）疲惫不堪 。 那是2017年的夏天 ， 她前一天刚刚在加州大学圣克鲁斯分校(UC Santa Cruz)的校园里进行了巡回演讲 ， 整理好自己的文档 ， 并与4000名新生中的代表见面座谈 。 现在 ， 她汗流浃背 ， 准备在后座上打个盹儿 ， 然后驱车回家 。 她家离萨克拉门托有三个小时的车程 。 但首先 ， 她必须在旧金山Mission Bay的一座玻璃和花岗岩建筑前停下来 ， 卷起袖子 ， 给科学家们送去几管血 。
这是里珀进入大学的第二年 ， 格拉德斯通研究所的研究人员正忙于将她的血细胞重新编程成干细胞,然后在孵化器中培养成神经元,并利用Crispr系统试图切掉里珀最常染色体短臂上潜伏者的一个棘手突变 。
现年19岁的里珀(Van Riper)是文学专业的一名大二学生 ， 她生来就患有一种罕见的基因疾病 ， 名为“猫牙症”(charot - marie - tooth ， 简称CMT) ， 这种疾病正在慢慢侵蚀神经细胞在大脑和肌肉之间传递信息的能力 。 里珀用手和脚做事 ， 比如说走路和拿铅笔 ， 越来越困难 。 但去年 ， 她成为少数几名用血细胞在格拉德斯通研究所接受实验性Crispr程序的患者之一 。 该程序或许有一天会被用于消除基因决定的身体缺陷 。
今年9月 ， 加州大学伯克利分校(UC Berkeley)生物化学家、Crispr先驱詹妮弗?杜德纳(Jennifer Doudna)宣布 ， 她将在海湾对岸开设一家实验室 ， 建立一个专注于全新医学领域的中心:基因组手术 。 随着越来越多的Crispr药物公司筹集资金 ， 并竞相进行临床试验 ， 杜德纳看到了一个机会 ， 那就是必须有人接纳一种更广泛、更具包容性的观点 。 她在格拉德斯通找到了归宿 。 格拉德斯通研究所是一个非营利的生物医学研究中心 ， 有数百名科学家 ， 隶属于加州大学旧金山分校及其临床项目 。 她设想的是 ， Crispr手术程序的发展更接近于外科医生如今用手术刀切除恶性肿瘤组织的方式 。 未来的基因组外科医生将使用Crispr的分子剪刀功能在遗传源代码中移除或替换掉有缺陷的基因 ， 从而治愈遗传疾病 。
杜德纳说:“从长远来看 ， 我们关注的是什么对病人最有利 ， 而不仅仅是我们能将什么产品迅速推向市场 。 ”虽然她也是许多基于crispr技术医疗企业的联合创始人 ， 但她担心 ， 这些企业迅速盈利的压力会抛下许多罕见的遗传疾病 。 这些遗传疾病往往都是由一系列独特的突变引起的 ， 其中的突变都需要定制的工具来修复 。 然后还有一个问题 ， 那就是相应患者能否负担得起进入市场的治疗方法 。 杜德纳说 ， 降低医疗费用 ， 让Crispr成为一种可持续的技术 ， 是在非营利环境中更容易解决的问题 。 “我们需要后退一步 ， 思考如何确保未来这项技术不会只适用于0.1%的人群 。 ”
成本不是唯一的挑战 。 还有一个问题是如何将Crispr导入正确以及足够多的细胞来产生影响 。 你可以训练细胞自己构建Crispr系统 ， 指令由无害的病毒传递进来 ， 但这种方法使Crispr的切割行为更难控制 。 你可以通过将蛋白质复合物包裹在脂肪颗粒中 ， 直接诱导Crispr进入细胞 ， 但这种方法效率不高 ， 而且很难直接导入 。 医生如何将基因编辑器传送到人体深处的组织 ， 比如说心脏或大脑?
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