一些专家敦促在更多的信息出现之前对此次案件保持谨慎 。 Spark Therapeutics 联合创始人， 洛克菲勒大学（Rockefeller University）的客座教授凯瑟琳·海伊（Katherine High）说：“现在确定此次死亡事故的确切意义还为时过早 。 ”她提到了一个 2019 年发生的死亡案例， 患者在类风湿性关节炎的基因治疗试验中死亡， 但原因似乎是关节炎药物导致感染的结果， 而不是基因治疗的载体 。 “这就是我认为在没有看到数据的情况下进行理论推导是错误的原因之一 。 ”海伊说 。
世界血友病联合会医学副主席、多家基因治疗公司的顾问格伦·皮尔斯（Glenn Pierce）表示：“在将 AAVs 输送给人体的过程中， 我们对这种治疗的生物学知之甚少 。 这个不幸的事件可能是进行基础研究以支持临床发展的警钟， 因为基因治疗使用的 AAVs 剂量越来越高 。 ”
Audentes 公司于 2019 年 12 月被日本 Astellas Pharma 公司以 30 亿美元的价格收购 。 AT132 原本打算在今年提交治疗方案， 期望年底获得 FDA 批准， 但是现在该计划在此次患者死亡事故后被叫停 。
主要参考资料：
1.https://www.statnews.com/2020/06/28/two-patients-die-audentes-gene-therapy-study/
2.https://www.biopharmadive.com/news/audentes-gene-therapy-patient-deaths/580670/
3.https://cen.acs.org/business/The-redemption-of-James-Wilson-gene-therapy-pioneer/97/i36
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