牛津大学19日宣布， 该校眼科教授罗伯特·麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下， 完成了世界第一例解决老年性黄斑变性（AMD）视力下降问题的基因治疗手术 。
老年性黄斑变性眼疾是造成英国人视力丧失的主要原因 。 干性AMD是指一种黄斑细胞的慢性退化， 它会给病人视觉中心部分造成间隙或影像斑点， 导致病人日常生活中出现阅读和识别困难 。 接受第一例手术的是牛津大学年高80岁的奥斯本夫人 。 像许多AMD患者一样， 她的双眼都有这种疾患， 但左眼情况更为严重， 中心视觉已经恶化， 视力非常模糊 。 她说自己参与试验的目的是为了给那些AMD患者带来帮助 。
导致AMD的一个关键因素是补体系统， 其是人体免疫系统中与细菌作斗争的一个蛋白质系统 。 在发生黄斑变性时， 这些蛋白质过度活跃并攻击视网膜细胞， 其方式与其攻击细菌的方式相似 。 而基因治疗的原理就是“停用”补体系统 。
手术包括分离视网膜和向眼底注射含有病毒的溶液 。 该病毒带有一种经过修饰的DNA序列， 可以感染视网膜色素上皮（RPE）细胞， 并可以纠正导致AMD的遗传缺陷 。 因效果被认为是持久的， 理想情况下， 基因治疗只需进行一次 。
【基因治疗手术首次应用于常见眼病】麦克拉伦解释说：“利用病毒这种天然存在的生物体， 将DNA传递到病人的细胞中 。 当病毒在视网膜细胞内打开时， 会释放出经过克隆的DNA， 细胞开始制造可以改变疾病的蛋白质， 来纠正由补体系统造成的炎症 。 ”他希望随着医疗器械和相关基因治疗技术的发展， 在未来几年内， 患有干性AMD眼疾的人能够得到有效治疗 。
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