此外 ， 与开发一种全新医疗模式相关的还有更多根本的未知因素 。 正确的剂量是多少?计算患者风险和收益的正确方法是什么?你需要收集哪些数据才能确保其安全有效?杜德纳和她在格拉德斯通的合作者希望在未来五到十年里回答这些重大问题 。 如若医生广泛采用基因组编辑作为标准治疗手段 ， 他们的努力可能是创建所需工具和规则的推动力 。 据估计,在2500万美国人中 ， 有6000种疾病都是因为基因缺陷所引起的 。
今年1月分 ， 美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)承诺在未来六年投入1.9亿美元 ， 加快Crispr进入临床的速度 。 迄今为止 ， 该机构已向一个由17家学术研究机构组成的联盟提供了资助 ， 其中包括格拉德斯通研究所和一家生物技术公司 ， 以帮助它们组装并发布Crispr工具包 。 除此之外 ， 它将包含更好的传递技术以及更安全、更精确的基因组编辑器 ， 以及用于检查手术后结果的细胞追踪技术 。 其所有要素都是为了帮助美国食品和药物管理局(FDA)为Crispr制定一条平稳的监管路径 ， 以便将其当作一种混合技术来对待——部分设备(分子手术刀) ， 部分药物(细菌蛋白) 。
“在一切明朗之前 ， 我们正试图帮助制定一些基因组编辑的标准 ， ” 格拉德斯通研究所高级研究员托德·麦克德维特(Todd McDevitt)说 。 他正在评估Crispr在人类细胞和组织中的安全性 。 与其他可以在模型生物中测试的药物不同 ， 在小鼠或大鼠体内编辑人类基因组是不可能的 。 在医生开始向患者注射Crispr之前 ， 像麦克德维特这样的科学家必须先设计出逼真的人体微组织 ， 在其中测试Crispr 。
在麦克德维特的实验室里 ， 一名博士后拿出一个盘子 ， 盘子里有几个肉色的圆点 ， 有毡头笔那么大 ， 漂浮在一盆粉红色的培养基中 。 她把它放在倒置的荧光显微镜下 。 立刻 ， 两个黑点填满了附近的显示器 。 一道绿光在上面抖动 。 几秒钟后 ， 这种情况再次发生 。 每个类器官的已经存续大约有1年时间 ， 由近10万个跳动的人类心脏细胞组成 。 其DNA编码中有一种绿色荧光蛋白 ， 只有在钙存在的情况下才会发光 。 屏幕上的每一道绿色闪光都代表着一个微小的心球收缩 ， 并对Crispr带来的任何改善(或损害)起到视觉提示作用 。
除心脏器官外 ， 麦克德维特的实验室还在培育视网膜片和脑球 ， 这些视网膜片和脑球都是从里珀等病人捐献的细胞中培育出来的 。 除了CMT, 格拉德斯通研究所还将最初的精力集中在另外两种遗传性疾病上——一种是被称为心肌病的心脏病 ， 另一种是导致渐进性失明的BEST疾病 。 在接下来的三年里 ， 当研究所里的其他研究人员设计出新的更好的Crispr系统时 ， 他们将把它们送到麦克德维特那里 。 然后 ， 他的团队将在他们的3D类器官上进行试验 ， 每个器官上都带有采集自人体的突变特征 。 它们将衡量手术预期和意外后果 。 格拉德斯通研究所的目标是有一天启动一项临床试验 ， 让里珀这样的患者使用已验证成功的构建体接受Crispr基因组手术 。
“我们正在努力完善每一项技术 ， ”布鲁斯·康克林(Bruce Conklin)说 。 “但我们的想法是在一个病人身上测试很多假设 ， 这样下一个病人就会快得多 。 ”
杜德纳将“基因组手术”一词的诞生归功于长期合作伙伴康克林 。 他们一起想象未来的CMT患者进入医院,得到他或她的基因组测序,和医生说,“好的,基于你的基因突变 ， 你可以选择Crispr A和Crispr B,“这都是经过FDA批准的,随即还会有Crispr C, D, E, F, G等基因组编辑系统可以覆盖到导致CMT疾病的上千种不同突变 。 “在这样的系统中 ， 我们可能只是免费提供Crispr系统 ， ”康克林说 。 “这就像移植器官一样 。 没有人会因为捐献器官而得到报酬 。 ”
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