“之所以目前不能编辑人类胚胎的基因组 ， 主要是伦理问题 。 ”帅领说 ， 人的胚胎受精后 ， 14天就会发育出神经细胞 ， 理论上就是一个人了 ， 原则上就不能进行改造处理 。 在临床上曾经有针对异常胚胎进行基因编辑的实验研究 ， 严格说也是打了个擦边球 。
“还有就是脱靶效应 ， 比如我们想删除A基因 ， 但是最终删除的是B基因 ， 这个问题目前还无法很好地解决 。 ”帅领介绍 。
“此外 ， 所有生命现象都是多基因、多网络的复杂调控过程 ， 以目前人类对基因的研究 ， 还不能完全准确地了解每个基因的用途 。 ”目前对人类胚胎的基因编辑主要用于研究目的 ， 比如2017年 ， 美国俄勒冈健康与科学大学（OHSU）研究人员利用CRISPR技术 ， 对大批单细胞胚胎的DNA进行了基因编辑 ， 编辑后的胚胎没有植入子宫 ， 只是通过实验证明 ， 在纠正导致遗传性疾病的缺陷基因过程中 ， CRISPR技术既安全又高效 。
【基因编辑再设限，基因疗法会受影响吗？】“任何技术应用于临床 ， 都应先进行很好的安全性评估 。 ”帅领说 ， 目前的基因疗法针对人的体细胞进行基因编辑 ， 比如人体组织、脏器等 ， 不是用来产生一个人 ， 就不会涉及到伦理问题 。
“其实基因编辑并不可怕 ， 可怕的是拿人类胚胎进行基因编辑 。 ”帅领认为 。
基因载体和免疫排斥仍是未解难题
在过去半个世纪里 ， 基因疗法吸纳了几乎所有生物技术的成果 ， 它为肿瘤和遗传病等疾病的临床治疗带来了新的选择 。
“脱靶效应只是基因编辑目前无法解决的难题 ， 基因疗法涉及到更多的技术 ， 各个环节都有一些困难需要解决 。 ”帅领介绍 。
比如 ， 基因疗法往往需要载体的帮助才能将治疗性基因输送到特定的组织和器官中 ， 因此理想的载体也是基因疗法的关键 。 “常用的基因治疗载体分为病毒载体和非病毒载体两大类 。 ”帅领介绍 ， 其中 ， 病毒载体运用得比较广泛 ， 主要包括逆转录病毒（RV）、慢病毒（LV）、腺病毒（ADV）以及腺相关病毒（AAV）等 。 据统计 ， 已经上市的基因疗法产品中 ， 有13款是基于病毒载体的 ， 只有3款是基于非病毒载体的 。
病毒载体还存在着诸如插入诱变、致癌 ， 免疫反应和炎症加剧等风险 。 此外 ， 病毒载体的大规模生产存在较高的技术壁垒 。 而非病毒载体虽然具有低免疫原型、低成本、易规模化等优点 ， 有更好的临床应用前景 ， 但还存在较多未解决的问题 ， 如转染效率低、细胞毒性大、靶向性不高等 。
“在完全实现基因编辑临床治疗之前 ， 需要解决包括如何实现高递送效率 ， 如何实现高容量载体并且实现高效递送 ， 以及如何提供瞬时高表达的载体等一系列问题 。 ”帅领说 。
此外 ， 免疫反应也是基因疗法的一大难题 。 任何时候进入人体的异物 ， 都会遭到免疫系统的攻击 ， 被基因疗法修正的细胞也不例外 ， 这使得疗效降低 。 寻找一个适当的病毒注射量 ， 既能躲过免疫系统攻击 ， 又能产生治疗效果 ， 也成为科学家们努力的方向 。
尽管目前难度还很大 ， 但是基因疗法前景广阔 。 帅领举例表示 ， 比如有些先天性耳聋是基因导致的 ， 可以通过基因修饰治疗这种疾病 ， 目前在小鼠身上已经取得成功 。 此外由于肿瘤存在特异性 ， 很难通过某种药物治疗 。 目前主要是以外科手术为主 ， 但是很难切除干净 ， 容易复发 。 如果通过基因疗法 ， 从根本上清除导致癌变的基因 ， 就能实现治愈的目的 。
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