抗癌新药华丽转身 或有助抵御帕金森


抗癌新药华丽转身 或有助抵御帕金森



【研究配图】
此前 , 研究人员们希望将 Tasquinimod 作为抗击前列腺癌的新药 。 遗憾的是 , 虽然通过了三期临床试验 , 却未能延长患者的整体存活率 。
在得到这个令人失望的结果之后 , 研究人员停止了将 Tasquinimod 作为抗前列腺癌药物去发展的计划 。
令人惊喜的是 , 迄今为止的临床试验表明 , Tasquinimod 对身体有良好的耐受性 , 或有助于治疗其它疾病 —— 比如帕金森氏症 。
为此 , 牛津大学的研究团队 , 先从患有罕见的遗传性帕金森病的患者身上采集了皮肤细胞 —— 将之转化为体外培养的诱导多能干细胞(iPS) , 然后在实验室中观察疾病的进展 。
团队发现了一种极有可能的关键错误 , 其发生在 HDAC4 蛋白质上 。 当它开始抑制某些基因 , 反过来又会影响脑细胞调节蛋白质自然循环的能力 。
这意味着 , 这些蛋白质会在细胞中聚集 。 人们早就知晓它会导致帕金森氏症、以及阿尔茨海默氏症等相关的神经退行性疾病 。
Tasquinimod 通过阻断 HDAC4 来发挥效用 , 意味着这些关键的基因不会被抑制关闭 , 从而有效地组织疾病的发展 。 研究合著者 Richard Wade-Martins 表示:
我们认为 , 在脑细胞中关闭这些基金 , 可能与帕金森氏症中发生的细胞损伤和死亡 , 有着至关重要的联系 。
找到一种方法来‘重新运用某些药物’ , 或许是一个充满前景、开发新疗法的未知宝库 。
【抗癌新药华丽转身 或有助抵御帕金森】此外 , 研究人员使用从更常见的非遗传性的帕金森氏症患者身上收集的 iPS 细胞 , 并进行了同样的实验 。
结果发现 , 相同的无活性基因模式 , 似乎也在发挥着作用 。 这表明 , 这些人也可能从新疗法中获益 。
当然 , 团队也承认 , 某些人身上似乎没有出现应答 。
英国帕金森研究所副主任 David Dexter 表示:“越来越多的药物 , 可以在他们最初的医疗用途之外 , 重用于治疗帕金森症” 。
从头研发药物 , 是一个相当漫长、且昂贵的过程 。 通过寻找现有药物 , 并将之迅速转移至临床试验 , 有望更快、更轻松、更实惠地提供抵御帕金森病的药物 。
最后 , tasquinimod 抗击帕金森病的研究仍处于早期阶段 , 研究团队仅对 10 名患者进行了研究 。 在向大众推广之前 , 其仍有许多工作要完成 。
有关这项研究的详情 , 已经发表在近日出版的《细胞》(Cell)期刊上 。

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